Когато говорим за здравеопазване, обикновено мислим за масовите заболявания - грип, диабет, сърдечносъдови проблеми. Но в България живеят хиляди хора с диагнози, за които повечето от нас никога не са чували. Това са пациентите с редки болести - състояния, засягащи малък брой хора, но изискващи изключително скъпо и специфично лечение. И точно за тях системата се оказва най-трудна за навигиране.
Какво всъщност означава “рядка болест”
Според европейската дефиниция, рядка е болест, която засяга не повече от 5 на 10 000 души. Звучи като нищожен процент, но когато се съберат всички редки заболявания - а те са над 6000 - се оказва, че в Европейския съюз от тях страдат около 30 милиона души. В България се очаква този брой да е между 300 000 и 450 000 души.
Голямата част от тези болести са генетични и се проявяват още в детска възраст. Семействата често прекарват месеци, а понякога и години, преди да получат правилна диагноза. След нея обаче започва втората битка - достъпът до лечение.
Лекарствата за редки болести са различни от обичайните медикаменти
Тук се крие основният проблем. Лекарствата за редки болести, известни като “лекарства сираци” (orphan drugs), не се произвеждат масово. Някои от тях са предназначени буквално за шепа пациенти в цялата страна. Те не минават по стандартната верига на регистрация, дистрибуция и аптечна продажба.
Вместо това се внасят специално - по поименна заявка за конкретен пациент, с одобрение от лекуващия лекар и съответната болница. Всеки случай е индивидуален. Дозировката, честотата на приложение, начинът на доставка - всичко се съобразява с конкретното състояние на болния човек.
Това прави тези лекарства несъвместими с масовите процедури за доставка, през които минават обичайните медикаменти в болниците.
Проблемът с обществените поръчки
В България лечебните заведения са длъжни да провеждат обществени поръчки при закупуване на лекарства над определена стойност. Тази система работи добре за масови медикаменти - антибиотици, обезболяващи, хирургични консумативи. Конкуренцията между доставчиците свалят цените, а процедурата гарантира прозрачност.
Но при лекарствата за редки болести ситуацията е коренно различна. Често има само един производител в целия свят. Няма конкуренция, няма алтернативни оферти, няма как да се сравняват цени. Провеждането на стандартна обществена поръчка за такъв продукт не само е безсмислено, но и опасно забавя лечението.
До 2023 г. в Закона за обществените поръчки съществуваше специално изключение за точно такива случаи. Болниците можеха да осигурят нужните медикаменти директно, без тежката бюрократична процедура. След законодателни промени обаче това изключение отпадна и болниците се оказаха в правен вакуум.
Какво означава това за пациентите на практика
Представете си следната ситуация. Дете на три години е диагностицирано с рядко метаболитно заболяване. Лечението изисква конкретен ензимен препарат, който се произвежда от една единствена компания в Европа. Лекарството струва десетки хиляди евро на година и трябва да се прилага на всеки две седмици.
Болницата трябва да го осигури, но по закон е длъжна да обяви обществена поръчка. Поръчката отнема седмици, понякога месеци. През това време детето чака. Родителите чакат. А болестта не чака никого.
Още по-абсурдно е, когато се изисква централизирана поръчка за лекарство, което ще се използва от трима пациенти в цялата страна, всеки от които е в различна болница и с различна дозировка.
Европейската практика показва друг подход
В повечето страни от Европейския съюз съществуват специални режими за доставка на лекарства за редки болести. Те признават, че тези продукти не могат да бъдат третирани като стандартни стоки.
В Германия например достъпът до нерегистрирани лекарства за редки болести се осъществява чрез опростена процедура, координирана от специализирани центрове. Във Франция действа системата за “временно разрешение за употреба”, която позволява бързо осигуряване на лечение преди формалната регистрация.
Общото между успешните модели е, че те поставят пациента в центъра на процеса, вместо да го подчиняват на административни процедури, създадени за съвсем различни цели.
Петте основни пречки пред българските пациенти
От разговори с пациентски организации и медицински специалисти се очертават няколко ключови проблема.
Първият е времето. Процедурите по обществени поръчки отнемат прекалено дълго за ситуации, в които всяка седмица има значение.
Вторият е липсата на специализирани познания. Служителите, провеждащи поръчките, рядко разбират спецификата на тези лекарства и не могат адекватно да оценят офертите.
Третият е правната несигурност. Болниците се страхуват от санкции, ако не спазят буквата на закона, дори когато това означава забавяне на лечението.
Четвъртият е финансовият натиск. Лекарствата за редки болести са скъпи, а болничните бюджети са ограничени. Дори когато лечението е одобрено, плащането може да се забави с месеци.
Петият е информационният дефицит. Много семейства просто не знаят какви са правата им и какви механизми за подкрепа съществуват.
Какво могат да направят засегнатите семейства
Въпреки трудностите, има стъпки, които семействата могат да предприемат, за да защитят правата си.
Свързването с пациентска организация е първата и най-важна стъпка. В България действат няколко организации, специализирани в редките болести, които предлагат правна консултация и придружаване през процеса. Националният алианс на хората с редки болести е добра отправна точка.
Важно е също да се настоява за писмена комуникация с болницата и здравната каса. Устните обещания не са достатъчни, когато става въпрос за живот и здраве.
При забавяне на лечението семействата имат право да подадат сигнал до Изпълнителната агенция по лекарствата и до Министерството на здравеопазването. Понякога именно това ускорява процеса.
Нуждата от системно решение
Решението на проблема не е в козметични промени на законодателството. Необходим е цялостен подход, който отчита спецификата на редките болести и изгражда отделна система за достъп до техните лечения.
Това включва създаване на специализиран регистър на пациентите с редки болести, който да позволи по-добро планиране на нуждите. Включва и изграждане на референтни центрове с експертиза в конкретни групи заболявания. И най-вече включва законодателна рамка, която разграничава поименното лечение на конкретен пациент от масовите доставки на лекарства.
Докато тези промени не се случат, стотици семейства в България ще продължават да се борят не с болестта, а с бюрокрацията. А това е битка, която никой пациент не би трябвало да води.
